AI制药迎来历史性临界点：生成式AI重塑药物研发范式

人工智能在制药领域的应用，正迈入一个决定性的转折阶段。

今年以来，中国创新药出海交易持续升温，AI制药公司逐渐成为一股不可忽视的新兴力量。在2025年3月至8月间，元思生肽、华深智药、晶泰科技等企业相继达成了总额数十亿美元的BD交易。

值得注意的是，元思、华深等公司仅成立四五年，便在跨国药企严苛的BD筛选中脱颖而出，这得益于AI技术对大分子药物研发范式的重构与成功率的提升。这些交易也重振了资本市场信心，沉寂三四年的AI制药领域，近期再度迎来多家公司的融资进展。

2025年部分AI制药公司BD交易概览

生物医药的基础研发模式，正经历从以往的大规模筛选与经验依赖，向理性设计与从头创造的根本性转变。

如果说过去十年，AI在加速早期药物发现方面仅是“锦上添花”；那么如今，具备“从头设计”（de novo design）能力的AI，已堪称“无中生有”。通过设计自然界中不存在的蛋白质，并针对传统难成药靶点进行精准药物构建，这正是突破重大疾病治疗瓶颈的关键。

近期，在观察了Chai Discovery（获OpenAI投资）、字节跳动等发布的蛋白质设计生成模型数据后，智源深澜创始人王承志判断，“质变时刻”即将来临。拥有二十多年生命科学领域经验、曾任镁伽科技首席科学家的他表示：“放在去年，我或许不会如此断言；但今年AI展现出的能力，让我预见生物医药领域很快会出现颠覆性突破，其速度可能超乎多数人的预期。”

峰瑞资本合伙人马睿也持类似观点，“当前的行业势能是‘创新药与AI的乘积’，尽管AI制药的能力边界仍在探索中，但我已感受到浪潮汹涌，未来一至三年或将发生翻天覆地的变革。”在上轮浪潮中，其机构通过A轮领投晶泰科技、天使轮领投剂泰医药，获得了可观回报，退出晶泰科技的现金回报倍数（DPI）高达数十倍。

那么，生成式AI究竟如何重塑新药研发的底层逻辑？它可能给创新药产业带来哪些深远影响？当前行业参与者正通过哪些路径迈向“颠覆式创新”？

AI驱动制药从“大海捞针”转向“精准设计”

“AI制药”的发展并非一帆风顺，也曾经历泡沫期。2018至2021年间，以AI驱动小分子药物开发为代表的热潮曾吸引数百亿资金，但未能完全实现最初愿景。当时，基于深度学习与虚拟筛选的技术路径，虽能加速早期发现进程，但所筛选分子在效力上往往难以超越现有药物，或生成的全新结构合成困难。这本质上是早期模型“归纳能力”的局限。

新一轮AI浪潮的兴起，源于主流AGI技术的重大进步，其能力逐渐外溢至药物研发、酶设计等生命科学领域。

首先是AlphaFold 2的横空出世，它证明了Transformer架构在解读“生命语言”方面同样卓越，一举破解了困扰生物学界数十年的蛋白质折叠难题。在AF2问世前的60年间，人类仅解析了约20万个蛋白质结构，而AF2出现后两年内，AI已预测出超过2亿个蛋白质结构，几乎覆盖地球上所有已知生命体的大部分蛋白质，且置信度极高。

其次，David Baker团队将图像生成领域的Diffusion（扩散）模型引入生物学，利用“迭代去噪”原理，使得全新蛋白质设计的成功率实现了数量级提升。

与此同时，AlphaFold 3从仅能预测单一蛋白质结构，演进到可处理蛋白质、核酸、小分子间复杂的相互作用。这种“全原子级”建模方式，使其在数据相对稀缺时仍具备强大的泛化能力。

目前，国内外多个团队正在复现并提升AF3的预测性能。今年年中，Chai Discovery发布的Chai-2、Evolutionary Scale推出的ESM3、字节跳动公布的Protenix等新模型不断涌现，共同验证了“从零开始生成全新功能分子”的创造力。

“Chai-2最新数据显示，针对特定靶点，其生成的候选抗体命中率显著超越传统方法。以往需要从百万至亿级库中才能筛选出数个阳性分子，如今在几十条序列中就可能发现有效候选，这在过去是难以想象的。”王承志向36氪指出，这标志着“指定靶点表位，生成抗体”这一长期难题，已接近解决。

传统抗体药物研发，从靶点确定、动物免疫到筛选出高亲和力有效抗体，是一个漫长的“大海捞针”过程。过去可能需要3年时间、500万美元投入才能解决的抗体分子发现问题，如今Chai-2等AI模型可在几小时内完成设计，并在两周内通过湿实验验证。

马睿也表达了相似看法，他认为Chai Discovery可能彻底颠覆抗体药的研发范式，传统的杂交瘤技术、噬菌体展示及动物免疫等方法，或将被从头（de novo）计算设计大规模替代。若AI在小分子设计上也能取得突破，“几乎所有药物模态都可能被AI赋能。”他坦言：一切进展太快，真正洞察这一全景的人尚属少数。

未来，当药化学家需要针对某一靶点设计抗体药时，第一反应可能不再是进行动物免疫，而是首先借助AI模型进行计算、生成与打分，筛选出最具潜力的数十个抗体序列，再合成并进行体外实验验证。

这种研发范式的变革，将对创新药产业链产生深远影响。

当下，创新药领域易摘的“低垂果实”已所剩无几，那些因缺乏苗头化合物而停滞的“难成药”靶点研发，有望借助AI重新激活。从过去的“有什么就筛什么”，到AI时代的“需要什么就设计什么”，人类有望攻克一些以往无药可治的顽疾，而副作用较大的现有药物，也可能被AI涌现出的更优分子所取代。

王承志认为，AI将大幅缩短临床前药物研发周期，对肿瘤、自身免疫、代谢等领域的适应症均产生积极影响。其中，最早迎来突破的或许是“慢性病”领域，未来像司美格鲁肽这类百年一遇的“超级药物”，出现频率将显著提高。反之，随着AI等计算工具的普及，依赖大规模动物模型的传统药物筛选平台，其商业价值可能面临冲击。

展望未来，具备AI能力的生物科技公司可能成为跨国药企的“分子设计中心”或“算力中心”，专注前端高技术密度、高频次的药物发现；跨国药企则更侧重于后期临床试验、注册准入与商业化。双方将通过管线BD授权、合作研发等模式，共享产业红利。

资源有限下的战略选择

每一次技术革命都会引发行业重塑，各方都在预判并押注最具潜力的参与者。临界点临近，通往未来的路径呈现多样化。目前，AI制药领域的玩家大致可分为三类。

第一类，拥有雄厚资本与算力支持的科技巨头，如Google（DeepMind）、Meta、Xaira（种子轮融资10亿美元）、字节跳动等。它们致力于构建基础生物大模型，打造开源生态并定义行业标准。

第二类，由顶尖AI大模型与生物计算科学家领衔的创业团队，他们擅长在算法“无人区”探索。通过对基础模型进行优化改造，为药企及生物科技公司提供平台服务，或自主研发管线。代表企业包括百图生科、华深智药、英汐智能、分子之心、百奥几何等。

第三类，善用AI工具推进新药研发的“传统正规军”。他们不追求自研全新基础模型，而是基于对适应症、靶点及管线竞争的深刻洞察，结合AI开源模型与强大的湿实验能力，加速特定疾病药物的开发进程。

在马睿看来，评估AI制药赛道参与者的核心竞争力，关键在于其对模型的理解、修改及迭代能力。从多数人使用AF3等开源模型进行基准测试的结果看，依赖微调的开源模型或许能达到“80分”水平，但要解决实际研发中的复杂问题，往往需要“99分”的表现，唯有在算法层面追求极致，才可能实现跨越式进步。

另一位生命科学领域专家指出，绝大多数公司难以承担自研基础生物模型的高昂成本，相比大语言模型，生物模型所需数据的获取成本更为巨大。他举例说，国内一家由巨头支持的企业曾投入数千万元，合成并测试了上万条AI生成的抗体序列，并将实验数据用于模型训练。但最终发现，这样的数据规模仍远未达到缩放定律（scaling law）所描述的高效提升区间。

王承志持类似观点，他认为未来能够快速、大规模产出高质量生物实验数据的团队，更有可能培育出高性能AI模型。过去，自动化、高通量实验主要被视为提高筛选效率的手段。但在AI时代，它们不仅能提供实验结果，更能高效生成结构化、可迭代的数据，直接服务于模型的训练与优化。

算法与数据，共同构成AI制药能力提升的核心支柱。尽管各家公司创始人背景、团队优势不同，短期资源投入侧重有所差异，但AI在制药领域的产业化路径正日益清晰：即研发出真正具有价值的药物分子，并在当前成熟的BD体系中获得买方认可，实现商业兑现。

“按当前趋势，未来所有新药研发公司都会运用AI技术，只是依赖程度不同；对AI制药公司而言，仅强调模型优势并不足够，最终仍需交付有效的药物分子，才能获得更高估值。”马睿总结道，“因此我近期不断强调：创新药即AI制药，AI制药即创新药。”