医疗数据治理：从战略资源到产业新动力——中国加快构建自主可控的医疗数据生态

今年4月，美国国立卫生研究院（NIH）颁布一项禁令，禁止来自中国等特定国家的研究人员访问其核心生物数据库，这其中就包括了在癌症研究领域享有盛誉且应用广泛的SEER（监测、流行病学与最终结果）数据库。

此举如同一记警钟，使整个生物医药界史无前例地认识到，在人工智能引领的时代，高质量数据已成为产业发展的关键战略资产，其重要性不亚于实验室中的尖端设备。这也意味着，构建自主可控、品质卓越的数据库，已从可选项转变为必由之路。

在近日举行的2025全球数商大会“可信数据流通赋能生命健康产业新未来”论坛上，《科创板日报》记者了解到，从可信数据空间的构建，到医疗数据的系统化治理，多项措施正在稳步实施，旨在逐步消除数据壁垒，促进行业协同发展。

医疗数据治理：化“废”为宝

近年来，数据要素的战略地位在国家层面获得了空前提升。

2019年10月，十九届四中全会首次将数据确立为新的生产要素；2020年，中共中央、国务院印发《关于构建更加完善的要素市场化配置体制机制的意见》，明确将数据与土地、劳动力、资本、技术等传统要素并列为五大生产要素。

2023年12月，国家数据局正式挂牌，承担协调推进数据基础制度建设的职责，统筹数据资源的整合、共享与开发利用。成立不久，国家数据局便联合16个部门迅速启动“数据要素X”三年行动计划，将医疗健康列为重点领域，提出有序释放健康医疗数据的价值，促进医疗数据融合创新。

在上海这一拥有海量数据资源的超大城市，可信数据空间建设已在城市、行业和区域层面全面展开，其中由上海数据集团申报的“上海城市可信数据空间”被列为国家数据局首批试点项目，试运行阶段已吸引近300家企业入驻，开发出300多个数据产品。

在行业级应用层面，据《科创板日报》记者从会上获悉，医疗数据作为最具社会价值的“黄金资源”之一，正加速从患者诊疗的“副产品”蜕变为推动医学创新、优化医疗资源配置的强大引擎。

上海市第一人民医院积极投身这一变革。院长郑兴东表示：“去年在相关部门支持下，我们率先对院内数据资源进行了系统梳理与规划，聚焦10个重点学科，推出了20款专病数据产品，并成功实现挂牌交易。”

“这些产品背后，不仅凝结了医生的专业智慧，也标志着医疗数据实现了从‘被动存储’到‘主动创造价值’的跃升。”郑兴东院长强调，医院始终坚守一个根本原则：医疗数据的治理与流通必须以公共利益和患者福祉为核心。“我们推动数据流通的最终目的，并非单纯追求商业化交易，而是为了让医学更精准、健康服务更高效，使科研成果更快惠及社会。”

上海市生物医药行业协会会长傅大煦指出，“从上海的实践来看，无论是全国首批重大疾病数据产品的挂牌，还是重大疾病数据可信数据空间的关键落地，都标志着医疗数据要素化正从理念迈向现实，展现出一条可操作、可复制的路径与价值。”

他进一步表示，长期以来，生物医药创新多依赖于科学家的个人经验与技术积累，导致研发周期漫长、试错成本高昂。而如今，越来越多的企业开始利用真实世界数据与临床队列研究，显著提升了研发效率与决策的精准度。

胰腺癌素有“癌中之王”之称，是一种疾病负担沉重、治疗效果欠佳的恶性肿瘤。过去十年间，其发病率和死亡率呈显著上升趋势，给患者家庭和社会带来沉重的经济压力。

上海交通大学医学院附属仁济医院教授王理伟分享了我国晚期胰腺癌大数据平台的建设成果。目前，该平台已覆盖全国31个省市，汇集10万例患者数据，为精准治疗提供了有力支撑。

王理伟教授指出，当前大多数药物在上市前需进行注册临床研究，但这类研究通常设定严格的入排标准，研究对象多为“理想化”患者，与实际临床中复杂的患者情况存在一定差距。

因此，真实世界研究可与传统临床试验形成互补，为新药上市后的实际应用、临床指南的制定及医保决策提供源于真实场景的关键证据。该平台系统勾勒出中国胰腺癌的真实诊疗图景，鉴于中国胰腺癌新发病例约占全球四分之一，开展针对中国人群的大数据研究对提升全球胰腺癌诊疗水平亦具有重要意义。

值得一提的是，基于真实世界数据的精准药物研发正逐步结出硕果。王理伟教授举例说，恒瑞医药自主研发的KRAS G12D抑制剂HRS-4246，其研发进度处于全球领先地位，正是基于对中国胰腺癌患者KRAS突变真实世界数据的深入分析，针对高频突变位点G12D进行开发，其在晚期胰腺癌中的IB/II期临床研究已取得积极进展，展示了真实世界证据驱动药物开发的广阔前景。

高质量数据：稀缺的“战略资产”

在美国，利用真实世界数据（RWD）支持新药及其新适应症的开发与审批，已成为监管实践的重要趋势，特别是在罕见病药物和已上市药品新适应症的补充方面，真实世界证据发挥着关键作用。

例如，FDA曾加速批准治疗特定白血病的药物博纳吐单抗（Blinatumomab），审批过程中采用了历史患者诊疗数据作为外部对照。另一个典型案例是，2019年FDA依据电子健康记录和大型保险数据库的真实世界证据，批准抗癌药帕博西尼的适应症扩展至男性乳腺癌患者，此举主要由于男性患者人数稀少，难以进行大规模随机临床试验。

真实世界研究涵盖患者临床诊疗全过程的数据，如电子病历、电子健康档案、医保数据、药品与疾病登记、个人健康设备采集的信息等。

罗氏制药医学部AI创新业务负责人陈哲向《科创板日报》记者表示，高质量的真实世界数据对新药研发至关重要。欧美国家已普遍建立成熟规范的真实世界数据库，制药企业依托这些数据开展研究，不仅可大幅降低成本，还能显著加快研发速度。

他进一步举例说，在乳腺癌药物研发中，由于患者5年生存率已显著提高，若进行传统随机对照试验（RCT），为验证药物疗效需对患者长期随访，整个研究周期可能长达6至7年。

“而如果利用已有的历史真实世界数据，研究人员可以立即展开分析。对新药上市来说，节省时间不仅意味着更早惠及患者，也意味着抢占关键的市场窗口期。”他说。

反观国内，尽管我们拥有海量真实世界数据，但数据质量良莠不齐，获取和治理高质量真实世界数据仍是当前面临的重大挑战。据《科创板日报》记者了解，这与产业尚处发展初期、相关法规及配套机制有待完善密切相关。相比之下，美国已涌现出众多专注于数据分析的医疗科技公司，为制药企业研究提供支持；欧洲则有政府主导建立的生物医学数据库，助力科研及商业化应用。

事实上，个体化医疗的实现同样离不开规模化、高质量的数据支撑。罗氏制药创新数据资源解决方案策略及孵化器负责人李丽莎表示，要实现每位患者的精准用药，必须基于大量真实世界数据训练AI模型，从而为患者提供更精准的预测与治疗方案。

然而，当前数据缺失和“数据孤岛”问题依然制约着这一目标的实现。现有AI工具大多侧重于辅助医生和患者进行数据整理与快速结构化处理。

例如，罗氏与中山医院、上海人工智能实验室联合开发的MDT智能体，在肝癌多学科诊疗（MDT）中可实现患者病史资料的快速结构化。患者只需上传病史资料照片，系统约10分钟内即可完成关键信息的结构化提取，并自动生成临床指标趋势图，大幅提高病史整理效率。

但单纯提高效率并未充分发挥数据和AI的潜力。“更重要的是，有了这类工具，我们可以持续沉淀高质量数据。随着病例积累到数百甚至上千例，再通过对这些数据进行算法学习，就有望挖掘出具有临床指导意义的新发现，进而反馈于诊疗决策，助力医生实现更智慧的医疗实践。”李丽莎表示。

可以看出，上海在医疗数据可信流通领域的探索正持续深化。以本次论坛上首次发布的全国医疗数据网络观数台为例，据生物芯片上海国家工程研究中心副总裁、芯超数据首席运营官李苇刚介绍，该平台致力于解决真实世界数据流通过程中“第一公里”的难题，这也是当前行业面临的主要痛点。

“常见的情形是，数据需求方向数据方询问‘你们有哪些数据’，而数据方则反问‘你们具体需要什么数据’。双方往往难以迅速达成数据需求的一致。观数台的核心价值，就在于为数据需求方和供应方架起一座沟通的桥梁，有效回应了这一关键问题。”李苇刚进一步阐释道。

陈哲还向记者透露，接下来罗氏计划联合医院与企业等合作伙伴，在数据应用方面展开更多尝试，探索方向将覆盖血液肿瘤、流感等多个疾病领域。